将溢价122%收购Spark 罗氏加码基因疗法领域投资

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瑞士制药巨头罗氏公司于当地时间2月25日宣布将以每股114.50美元的价格收购美国基因治疗公司斯帕克，这一价格比前一个交易日斯帕克的收盘价高出122%，总交易价格为43亿美元。预计交易将在第二季度完成。

受此消息影响，星火25日股价上涨120%，至113.48美元，导致基因治疗公司股价普遍上涨，包括克里斯普公司上涨25%，优酷公司上涨34.30%，蓝鸟生物公司上涨14.16%，智能公司上涨6%。随着相关技术的快速发展，基因治疗领域已经成为全球制药R&D企业的战场。

推出“里程碑”产品

Spark成立于2013年，2015年在纳斯达克上市。spark在中文中的意思是“Spark”，因为在公司成立之初，公司就想掌握向眼睛输送基因治疗的技术，而对于因遗传因素导致失明的患者来说，Spark的基因治疗就像黑暗中的一个火花，带来了光明和希望。

Spark作为基因治疗领域领导者的首次亮相源于其“里程碑”产品Luxturna，该产品于2017年12月获得批准。

2018年，在美国，卢克斯特纳被用于治疗由遗传缺陷(irds)引起的视网膜病。luxturna也是第一个在美国批准的“直接给药”基因疗法。在这种疗法中，健康的rpe65基因被引入患者体内，使患者能够产生具有正常功能的蛋白质来改善视力。根据公共信息，每只眼睛的治疗费用为425，000美元。

卢克斯特纳是昂贵的，因为罕见类型的失明患者数量很少，在美国只有几千人，而且很难收回研发成本。Luxturna自问世以来已成为公司收入的主要来源。根据星火公司2月19日披露的2018年度报告，该公司2018年的总收入为6470万美元，其中卢克斯特纳的销售额约为2700万美元，与辉瑞和诺华的合同收入约为3780万美元。

美国食品和药物管理局(fda)在官方声明中对此给予了高度评价:“luxturna的批准标志着基因治疗领域的又一次突破。”它不仅具有全新的作用机制，而且将基因疗法应用于癌症，治疗视力丧失。这个里程碑进一步强调了这种突破性方法治疗其他疾病的潜力。基因疗法将成为医学领域的主流，甚至有望治愈许多最严重和最棘手的疾病。”

除了眼睛疾病的治疗，斯帕克的研究项目还包括血友病、溶酶体储存和神经退行性疾病。现在，spark已经成为基因治疗领域的领先公司之一。spark开发的载体可以将基因治疗传递到各种组织。肝脏靶向输送可用于治疗血友病、溶酶体贮积症和其他疾病。其中，与辉瑞公司合作开发的用于治疗乙型血友病的Fidanacoene elaparvovic(SPK-9001)已进入第三阶段临床试验。用于治疗甲型血友病的Spk-8011也有望于今年进入三期临床阶段。该公司开发的病毒载体还可以穿过血脑屏障，向中枢神经系统传递基因治疗。Spark也在开发亨廷顿氏病(hd)的临床前基因疗法。

星火2018年净亏损达到7882万美元，但明显低于2017年的净亏损2.53亿美元；2018年，该公司的收入为6470万美元，较2017年的1207万美元大幅增长。2018年，公司研发支出为1.253亿美元，与2017年基本持平。

罗氏的短板将由战略来补充

除了掌握顶尖的基因治疗技术，斯帕克的高溢价还源于罗氏迫切需要丰富其业务领域。罗氏是世界上最大的生物制药巨头之一，从事神经系统、肿瘤学、心血管疾病、代谢紊乱和骨科疾病等重要医学领域的开发、开发和产品销售。然而，随着诺华、默克和葛兰素史克等竞争对手近年来增加其基因治疗布局，罗氏试图通过收购来解决这一弱点。

作为美国少数几个成功将基因治疗商业化的生物技术公司之一，斯帕克在罕见疾病和基因治疗方面的优势有望给罗氏带来有益的补充。罗氏公司Severin schwan表示:“spark在整个基因治疗价值链中的成熟专业技术将为严重疾病的治疗提供新的机会，尤其是在血友病A领域，这可能成为疾病患者的新的治疗选择。”

斯帕克说:“罗氏在全球拥有资源，将帮助斯帕克加速开发更多的基因疗法，并为更多的患者提供更多的解决方案。”

基因治疗是指通过基因编辑技术将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿由缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。今天，世界上有超过2500个基因治疗临床试验。由于基因治疗技术难以克服，行业布局领先于空，并购成为许多制药巨头的首选，希望获得更多产品线，提高竞争力。

2018年4月，诺华制药宣布将收购avexis-101，一种脊髓性肌萎缩症的基因疗法，总价格为87亿美元。辉瑞还在2016年收购了基因治疗公司竹子。